Biogen 推進針對 Tau 蛋白之 Alzheimer's 候選藥物至 Phase 3，儘管中期療效表現不一
2026年5月14日 16:10
全球健康
導言
Biogen 宣布其實驗性 Alzheimer's 治療藥物 diranersen 在 Phase 2 研究結果出現分歧後，將進入後期臨床測試。
正文
針對 diranersen 的臨床研究結果不一，該藥物為一種旨在抑制 tau 蛋白產生的 antisense oligonucleotide。雖然該研究未能達到其主要療效終點 —— 具體而言是未能證明劑量反應關係 —— 但 Biogen 觀察到早期 Alzheimer's 患者的大腦及脊髓液中 tau 水平有所下降。值得注意的是，此類下降與認知能力衰退的減緩呈正相關，且在最低劑量水平下觀察到的益處最為顯著。 此次策略性推進是在 Biogen 既有 amyloid 標靶療法背景下進行的，相關藥物包括 Leqembi 及此前撤回的 Aduhelm。轉向 tau 標靶代表了一次方法論上的轉向，因為 diranersen 需要透過脊髓注射給藥。此舉是在競爭激烈的環境中進行的，Eli Lilly 同樣在研究 tau 減少機制。與此同時，更廣泛的製藥行業正經歷結構性波動，例如 Takeda Pharmaceutical 計劃在 2026 財政年度前削減約 4,500 個職位，以期在 2028 年前實現約 12.7 億美元的成本節省。
結論
儘管缺乏傳統的劑量反應相關性，但基於觀察到的認知益處及 tau 減少，Biogen 將對 diranersen 進行 Phase 3 試驗。